益的考量，对罕见病药物研发并不积极。

　　以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。

　　药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的政府支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批快速通道，科研基金申请优先考虑，税收优惠和7年市场独占权。同时，在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。

　　孤儿药法案颁布后，三十多年时间，FDA共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。

　　鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。

　　随着科技的发展，基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用，目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年，FDA共批准15种孤儿药，一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。

　　19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可，批准了8种孤儿药上市。同时，随着制药工业水平的不断提升，一些本土企业开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。

　　但是，国内罕见病的药物研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度高，最重要的原因，则是罕见病的药物价格高，受众少。

　　由于罕见病患者人数少，即便企业瞄准的是填补临床需求的空白，而非盈利，但为了收回成本，药物必然价格高昂。

　　例如，诺华的芬戈莫德，一款治疗多发性硬化症的药物，在国内售价为10500元/盒，全球范围看尽管这个定价已不算高，但是很多家庭依然无法承受。

　　19年，脊髓性肌萎缩症的Zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市，售价210万美元（约1469万人民币），堪称史上最贵药，更是普通民众无法企及的。

　　这些价格昂贵的原研药由于专利原因，在国内无法进行仿制，但是很多罕见病的药物早已专利到期，但目前也没有国内企业进行抢仿申报。

　　药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多，无非就是技术难，成本高，市场不大，换言之，回报十分不理想。

　　如地拉罗斯分散片，原研药厂家是诺华，在国外，该药被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。但该原研药在国内样本公立医院一年的销售额仅有874万元。

　　而像氯巴占，国内急需的患者也才上万人，每盒代购价不过三四百块，这要换成国内药企来做，不亏本才怪，难怪药企没有任何动力仿制。

　　不过，这不是

　　请收藏：https://m.hgxs9.cc

（温馨提示：请关闭畅读或阅读模式，否则内容无法正常显示）